统计数据显示,全球约有75万名多发性骨髓瘤患者。在我国,多发性骨髓瘤的发病率已超过急性白血病,约为十万分之一。随着我国人口老龄化程度不断加剧与疾病诊断能力的逐步增强,患病人数将进一步增加。作为血液系统三大恶性肿瘤之一,多发性骨髓瘤是一种由克隆性浆细胞异常增殖导致的恶性疾病,主要发于60岁以上老人。该病会在患者肩部、臀部、髋部、肋部、脊椎等全身多处骨骼形成溶骨性病变,造成患者反复骨折,令患者备受疼痛折磨。并且,多发性骨髓瘤还会阻碍免疫球蛋白的正常生成,引发免疫系统衰竭等诸多问题,严重影响患者的生活,危及患者的生命。
恩来瑞是一种口服的、具有高选择性的蛋白酶体抑制剂,是硼酸衍生物。伊沙佐米由武田制药公司研发,与来那度胺和地塞米松联合使用治疗多发性骨髓瘤。于2015年11月20日首次在美国获得批准上市,2016年11月21日起在欧盟EMEA批准。在中国,基于伊沙佐米全球多中心研究数据及中国患者研究数据,批准用于“与来那度胺和地塞米松联用,治疗已接受过至少一线既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者”。常见的副作用包括腹泻,便秘和低血小板计数。
恩莱瑞作为全新口服的第2代蛋白酶体抑制剂,将改变既往多发性骨髓瘤只能完成8-9个周期固定疗程治疗的局限性,最终使得长期口服治疗并获得更好生存成为可能。而且,患者可以长期家中服药,减少就诊次数,减轻医患负担,真正转变骨髓瘤治疗为慢病管理。
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