肠间质瘤(gastrointestinal stromal tumor,GIST)是消化道最常见的间叶源性肿瘤,其发病率居各类肿瘤的首位 ,每年约有17万人死于胃间质瘤 ,几乎接近全部恶性肿瘤死亡人数的1/4, 且每年都有大量的新增病例。
伊马替尼治疗胃肠道间质瘤效果如何?是否可以提高生存率?
早在2期临床试验中,伊马替尼(Imatinib)对有干细胞生长因子受体(KIT)外显子11突变的转移性胃肠间质瘤(GIST)的治疗效果好。
S0033试验在2000年12月15日-2001年9月1日期间,入组了不能手术的晚期胃肠间质瘤(GIST)患者,分为伊马替尼400mg组和伊马替尼800mg组(每次400mg,每天2次)。每日使用,直到患者出现不能耐受的不良反应或者疾病进展。
2011年8月29日-2015年7月15日,进行了基因测序,其中初步确定为野生型的样本进行了第二次分析。重新测序的20个患者样本中,检测到17个(85%)存在致病性突变。首要研究终点为总生存时间(OS)。
试验共有695名患者入组,平均年龄为60.1岁,其中376名为男性、319名为女性。生存时间超过8年的患者有189名,400mg组有95人、800mg组有94人。10年的总生存率预计为23%。142名超长时间生存患者中,有69人(48.6%)使用伊马替尼单药治疗,有54人(38.0%)加用了系统性治疗药物。
伊马替尼在国内也叫格列卫。根据2017正式发布医保药品目录,伊马替尼已正式纳入医保。
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